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美國開始CRISPER基因編輯療法人體試驗 治療先天性眼疾

2019-08-12 03:13:36 中文科技資訊 分享

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  7月31日消息,據外媒報道,全球領先的基因編輯公司Editas Medicine與制藥商Allergan日前宣布,它們将啟動基于CRISPR基因編輯療法的首次人體試驗。這種療法目前正在開發中,主要用于治療Leber先天性黑朦(簡稱LCA),即由CEP290基因突變引起的遺傳性失明。sxt中文科技資訊

  LCA是一組遺傳性視網膜退行性疾病,由至少18種不同的基因突變引起。它是遺傳性兒童失明最常見的原因,全世界每10萬活産嬰兒中有2至3人患有這種遺傳性失明。LCA的症狀出現在生命誕生的最初幾年,會導緻嚴重的視力喪失和潛在失明。Leber先天性黑朦10型(LCA10)是LCA最常見的類型,是由CEP290基因突變引起的單基因疾病,約是20-30%的LCA患者的病因。sxt中文科技資訊

  這項臨床試驗将是世界上第一個基于CRISPR基因編輯技術進行的體内研究,在人體内進行基因編輯。Allergan公司首席研發官戴維·尼克爾森(David Nicholson)說:“與我們的Editas合作夥伴一起開始患者參加AGN-151587臨床試驗,是朝着我們的目标邁出的重要一步,即為LCA10患者開發一種改變遊戲規則的、革命性的、基于CRISPR的療法。”sxt中文科技資訊

  Brilliance臨床試驗是評估AGN-151587治療LCA10的1/2階段研究。這項研究将評估大約18名患者的安全性、耐受性和有效性。多達五組不同劑量水平的患者将在多個中心參與這項開放标簽臨床試驗。年齡在3至17歲之間的、具有一定視力範圍的成人和兒童患者都将接受評估。在玻璃體切除術後,患者将通過一隻眼的視網膜下注射接受單劑量的AGN-151587治療。Editas預計第一次給藥将在2019年下半年進行。sxt中文科技資訊

  Editas首席科學官查爾斯·奧爾布賴特(Charles Albright)說:“現在注冊正在進行,我們離向LCA10患者提供一種變革性藥物又近了一步。Editas的團隊期待着繼續與Allergan公司的合作夥伴、患者倡導組織和遺傳性視網膜疾病社區合作,為患有毀滅性眼病的患者開發這種和其他持久的實驗藥物。”sxt中文科技資訊

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